João Pedro, 9 anos, morador de Jardim Helena, na zona leste de São Paulo, recebeu no último mês o primeiro refil do remédio mais caro do SUS — o émicoossulfase-alfa, usado na mucopolissacaridose tipo I. A doença genética rara, se não tratada, destrói órgãos e costuma matar antes dos 10. A mãe, Jéssica Cristina, 32, operadora de caixa, levou dois anos entre o primeiro sintoma e a agulha entrar no braço do filho.
O caminho foi de consulta em consulta, passando por ortopedista, pneumologista e reumatologista até chegar ao geneticista do Hospital das Clínicas. A suspeita veio em 2022, quando o menino ainda engatinhava com dor nas articulações. O exame genético confirmou: mutação no gene IDUA. A única saída era o medicamento de R$ 30 mil a dose. Como emprega doméstica não tem plano de saúde, a família mirou o SUS.
O problema é que, em 2023, havia apenas 14 centros autorizados no país a aplicar a terapia. A fila nacional somava 300 pacientes. A lei 13.931/2019 diz que o tratamento de doenças raras é dever do Estado, mas a fila não andava. Jéssica virou especialista em ofício: aprendeu a montar processo no Conselho Estadual de Saúde, protocolou reclamação na Secretaria de Saúde e entrou com ação civil pública. Em dezembro, o juiz mandou incluir João Pedro no programa dentro de 30 dias.
Desde janeiro, ele recebe infusão semanal no Instituto da Criança. A cada quatro semanas, a família gasta R$ 60 só de ônibus para cruzar a cidade, mas o menino já sente menos dor e voltou a correr pelos corredores da escola municipal. O tratamento não cura, mas freia a progressão. A expectativa agora é que ele chegue à adolescência com função respiratória e cognitiva preservadas.
O Ministério da Saúde não respondeu quantas crianças ainda aguardam o remédio. A Associação Brasileira de Doenças Raras estimula que o número ultrapassa mil casos. Para Jéssica, a vitória é coletiva: “Se a gente não batesse na porta, meu filho estaria numa cadeira de rodas hoje. O SUS funciona, mas só quando a gente grita alto”.
